COPDは、米国で1600万人、世界で4億人に影響を及ぼし、死亡の3番目の主要な原因です。
COPD、嚢胞性線維症（CF）、喘息、および気管支拡張症の中核的な問題は、気道を妨害して塞ぐ厚い粘着性の粘液の過剰生産です。
COPDに関しては、患者の60％以上が粘液プラグ疾患サブタイプを持っています。粘液の蓄積は、気道閉塞、感染、慢性炎症、永久的な肺損傷、および死亡に寄与します。
GoWest ConferenceでMucolife Therapeuticsの共同設立者兼CEOであるTheher Pelaseyedと話をしました。
Pelaseyedは、粘液を知っている人であり、細胞とムチンの生物学で20年以上の研究経験があります。
Mucolife Therapeuticsは、2024年に科学者のThher PelaseyedとGunnar C. Hanssonによって設立され、スウェーデンのゴーテンブルク大学で粘液と粘液関連疾患の研究の世界的リーダーであるムチン生物学グループ（MBG）から紡がれました。
pelaseyed共有：
「現在の治療オプションは粘液プラグに対処できず、COPD患者ケアに重大なギャップが残っています。
残念ながら、これらの患者を本当に助ける標準的な治療法は今日ありません。満たされていない重要なニーズがあります。
したがって、Mucolife Therapeuticsで行ったことは、分子レベルで、患者の肺を詰まらせるこれらの粘液プラグがどのように形成され、一緒に保持されるかを把握しようとすることです。」
同社は、全身の副作用なしに、局所的に肺に粘液を溶解するのに役立つ分子を開発しています。
特許取得済みの技術は、粘液プラグを形成するムチンタンパク質間の相互作用の調節または干渉に基づいています。
Pelaseyedによると：
「今日の市場での既存の治療法から私たちを際立たせているのは、現在、粘液浸潤薬が1つしかないということです。これは1963年に承認されたアセチルシステインです。
それから60年後、この分野には実質的に革新がありませんでした。」
N-アセチルシステインは、ムチンタンパク質の強力な分子結合を永久に壊すことにより機能します。しかし、粘液を非常に小さな断片に崩壊させるため、身体は肺から効率的にそれをクリアすることができず、その効果を制限します。
Pelaseyedは、「対照的に、私たちの治療は粘液クリアランスに90％の有効性を示していますが、N-アセチルシステインは5％の有効性のみを達成します。これはパフォーマンスの大きな違いです。」
Pelaseyedによると、「私たちがよく尋ねられる質問は、「粘液の蓄積が問題である場合、スイッチをオフにしてみませんか？」まあ、あなたはできません。 COPD患者でさえ、肺に機能する粘液系が必要です。
粘液は、呼吸器感染を引き起こす病原体に対する重要な防御システムを提供します。通常の機能をそのままにしておきたいです。しかし、これらの繰り返しの感染症、炎症、および組織損傷を引き起こしている粘液プラグを取り除きたいと思っています。
Mucolifeは、密な粘液プラグの形成に関与するムチンタンパク質相互作用を破壊する特許取得済みの技術であるMLT-001を開発しました。吸入可能な治療として提供されたMLT-001は、これらのプラグを効率的に溶解し、効果的な粘液クリアランスを可能にします。これは、以前の従来の治療では不可能な偉業です。
Pelaseyedが詳述したように：
「吸入すると、MLT-001は粘液プラグに直接到達します。それはあなたの肺の細胞に影響を与えたり、血液に渡ったりしません。
吸入薬を設計する際のもう1つの課題は、ほとんどの患者も吸入した薬の一部を飲み込んでいることです。
つまり、肺に粘液に影響を与えたり溶けたりする薬がある場合、腸にその効果が必要ではありません。
粘液は腸内細菌に対して非常に重要な保護機能を持っているからです。
そして、それは私たちの差別化要因でもあります。私たちの薬物は、胃と腸の上部に到達すると容易に分解されるため、胃腸の副作用を引き起こしません。」
Pelaseyedは、MucoLife Therapeuticの長期的な視力を強調しています。
「私たちは粘液生物学の専門家です。だから、私たちは自分が最高のことをしています。
私たちは、非常に効果的な次世代粘液調節薬のパイプラインを構築しており、その後、患者の重要な前臨床段階を経て早期臨床相に進みます。
そして、このスペースにある製薬会社（上位5つの大手ファーマ企業がすべて呼吸空間にポートフォリオがある）が、当社の製品が既存のパイプラインをサポートすることを確認することを願っています。」
Pelaseyedは、ほとんどの大規模な製薬投資が非常に初期段階の企業に参加するため、これは患者を助ける素晴らしい方法になると述べています。
「しかし、これらの投資の多くは、彼らが良い仕事をしていないからではなく、適切なターゲットと適切なリード化合物を見つけるのが難しいからです。
私たちは、効果的なリスクのあるリード化合物を提供し、臨床前の試験と臨床試験を採用し、基本的にすべての努力をしていることにより、呼吸器ケアを変革しています。
それから、彼らがそれを市場に投入できる範囲でそれを引き渡すことができることを望んでいます。」
同社は、患者を毎日治療する患者組織や呼吸器科医とつながり、多くの仕事をしてきました。
Pelaseyedストレス：
「何が必要かを理解することが重要です。臨床医は何を必要としていますか？患者は何を必要としていますか？最終的に、私たちは患者に薬を服用し、気分が良くなることを望んでいます。これは、私たちがあなたの伝統的な吸入器で1日に1回の線量であるレジメンを目指していることを意味します。
ですから、私たちは患者や呼吸器科医との会話から、開発計画に洞察をもたらすために逆方向に取り組もうとしています。」
同社は、2027年までにIONE臨床試験に参加する予定です。これらの試験は主に安全を評価しますが、明確に定義された患者のサブセットから有効性データを収集することも目指します。